自幼聪敏,8岁应“童子举”,27岁试“经义”进士,因犯“庙讳”而落榜,遂弃仕从医。初医术不精,经深入研究《内经》等医学经典,医术大进。一次当时名医刘完素患伤寒多日,头痛脉紧,呕逆不食,自治不效,张元素前往诊候,刘氏对他十分冷淡,元素言之于医理,用药一剂而愈,使刘完素大服其能,元素由此显名。
张元素在《内经》脏腑理论的启示下,结合自己数十年的临床经验,总结了以脏腑寒热虚实以言病机的学说,将脏腑的生理、病理、辨证和治疗各成系统,较前又有提高,使脏腑辨证说由此而渐被众多医家所重视。至清代,脏腑辨证理论趋于完善,现已成为中医辨证理论体系中的重要内容。
张氏还对药物学研究颇有发挥,尤其在药物学的理论认识和临床脏腑用药方面更为突出。他强调药物的四气五味之厚薄,首创药物归经理论,并提出引经报使之说,如羌活为手足太阳引经药,升麻为手足阳明引经药,柴胡为少阳、厥阴引经药等,对方剂配伍有深远影响。
著有《医学启源》《脏腑标本寒热虚实用药式》等,其中后者被李时珍收入《本草纲目》,可见其学术影响之一斑。创制枳术丸,从《金匮要略》枳术汤演变而来,重用白术,以补养脾胃为主,体现“养正积自除”的治疗思想。
张元素主张“运气不齐,古今异轨,古方新病,不相能也”,具有革新精神,不拘泥古方,灵活吸收前人经验,结合临床实践,自成一家,形成易水学派。其弟子李东垣、王好古均为中国医学史上青史留名的人物,学术传承影响深远。